包括病因治疗
支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施
慢性型一般以雄激素为主
辅以其他综合治疗经过长期不懈的努力才能取得满意疗效不少病例血红蛋白恢复正常但血小板长期处于较低水平临床无出血表现可恢复轻工作急性型预后差上述治疗常无效诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗
(一)支持疗法 凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除禁用一切对骨髓有抑制作用的药物积极做好个人卫生和护理工作对粒细胞缺乏者宜保护性隔离积极预防感染输血要掌握指征准备做骨髓移植者移植前输血会直接影响其成功率尤其不能输家族成员的血一般以输入浓缩红细胞为妥严重出血者宜输入浓缩血小板采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗
(二)雄激素 为治疗慢性再障首选药物常用雄激素有四类：①17α-烷基雄激素类：如司坦唑(康力龙Stanozolone)甲氧雄烯醇酮羟甲烯龙(oxymetholonE)氟甲睾酮(fluoxymetholonE)大力补(Dianabol)等;②睾丸素酯类：如丙酸睾酮庚酸睾酮环戊丙酸睾酮十一酸睾酮(安雄)和混合睾酮酯(丙酸睾酮戊酸睾酮和十一烷酸睾酮)又称"巧理宝";③非17α-烷基雄激素类：如苯丙酸诺龙和葵酸诺龙等;④中间活性代谢产物：如本胆脘醇酮和达那唑(Danazol)等睾酮进入体内在肾组织和巨噬细胞内通过5α-降解酶的作用形成活力更强的5α-双氢睾酮促使肾脏产生红细胞生成素巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子;在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮后两者对造血干细胞具有直接刺激作用促使其增殖和分化
因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上才能发挥作用急性严重再障常无效慢性再障有一定的疗效但用药剂量要大持续时间要长丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射康力龙6～12mg/D口服安雄120～160mg/d口服巧理宝250mG每周二次肌肉注射疗程至少6个月以上
国内报告的有效率为34.9%～81%缓解率19%～54%红系疗效较好一般治后一个月网织红细胞开始上升随后血红蛋白上升2个月后白细胞开始上升但血小板多难以恢复部分患者对雄激素有依赖性停药后复发率达25%～50%复发后再用药仍可有效丙酸睾酮的男性化副作用较大出现痤疮毛发增多声音变粗女性闭经儿童骨成熟加速及骨骺早期融合且有一定程度的水钠潴留丙睾肌注多次后局部常发生硬块宜多处轮换注射17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻但肝脏毒性反应显著大于丙睾多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌但停药后可消散
(三)骨髓移植 是治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法且能达到根治的目的一旦确诊严重型或极严重型再障年龄<20岁有HLA配型相符供者在有条件的医院应首选异基因骨髓移植移植后长期无病存活率可达60%～80%但移植需尽早进行因初诊者常输红细胞和血小板这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏导致移植排斥发生率升高对确诊后未输过血或输血次数很少者预处理方案可用环磷酰胺每天50mg/kG连续静滴4天
国内已开始应用异基因骨髓移植治疗严重再障并已有获得成功报道凡移植成功者则可望治愈胎肝细胞悬液输注治疗再障国内已广泛开展有认为可促进或辅助造血功能恢复其确切的疗效和机理尚有待于进一步研究
(四)免疫抑制剂 适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再障最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴细胞球蛋白(ALG)其机理主要可能通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制也有认为尚有免疫刺激作用通过产生较多造血调节因子促进干细胞增殖此外可能对造血干细胞本身还有直接刺激作用剂量因来源不同而异马ALG10～15mg/(kg·d)兔ATG2.5～4.0mg/(kg·D)共5天用生理盐水稀释后先皮试然后缓慢从大静脉内滴注如无反应则全量在8～12小时内滴完;同时静滴氢化考的松1/2剂量在ALG/ATG滴注前另1/2在滴注后用患者最好给予保护性隔离为预防血清病宜在第5天后口服强的松1mg/(kg·d)第15天后减半到第30天停用不宜应用大剂量肾上腺皮质激素以免引起股骨头无菌性坏死疗效要1个月以后有的要3个月以后才开始出现严重型再障的有效率可达40%～70%有效者50%可获长期生存不良反应有发热寒颤皮疹等过敏反应以及中性粒细胞和血小板减少引起感染和出血滴注静脉可发生静脉炎血清病在治疗后7～10天出现环孢菌素A(CSA)也是治疗严重型再障的常用药物由于应用方便安全因此比ALG/ATG更常用其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群抑制T抑制细胞的激活和增殖抑制产生IL-2和γ干扰素剂量为10～12mg/(kg·d)多数病例需要长期维持治疗维持量2～5mg/(kg·d)对严重再障有效率也可达50%～60%出现疗效时间也需要1～2月以上不良反应有肝肾毒性作用多毛牙龈肿胀肌肉震颤为安全用药宜采用血药浓度监测安全有效血浓度范围为300～500ng/ml现代免疫抑制剂治疗严重型再障疗效已可和骨髓移植相近但前者不能根治且有远期并发症如出现克隆性疾病包括MDSPNH和白血病等
(五)中医药 治宜补肾为本兼益气活血常用中药为鹿角胶仙茅仙灵脾黄芪生熟地首乌当归苁蓉巴戟补骨脂菟丝子枸杞子阿胶等国内治疗慢性再障常用雄激素合并中医补肾法治疗
(六)造血细胞因子和联合治疗 再障是造血干细胞疾病引起的贫血内源性血浆EPO水平均在500u/L以上采用重组人EPO治疗再障必需大剂量才可能有效一般剂量是不会取得任何效果重组人集落刺激因子包括G-CSFGM-CSF或IL-3治疗再障对提高中性粒细胞减少感染可能有一定效果但对改善贫血和血小板减少效果不佳除非大剂量应用但造血细胞因子价格昂贵因此目前仅限于重型再障免疫抑制剂治疗时的辅助用药如应用ALG/ATG治疗重型再障常因出现严重粒细胞缺乏而并发感染导致早期死亡若该时合并应用rHG-CSF可改善早期粒缺降低病死率联合治疗可提高对重型再障治疗效果包括ALG/ATG和CSA联合治疗CSA和雄激素联合治疗等欧洲血液和骨髓移植组采用ALGCSA甲基强的松龙和rhG-CSF联合治疗对重型再障有效率已提高到82%
